对于舆论的质疑，当时诺华旗下AveXis 总裁David Lennon曾在投资电话会议上曾透露，“我们已经进行过研究，定价在400万至500万美元，才能够维持成本。”
诺华方面曾表示，如果这种疗法只进行一次，费用比目前的疗法都要便宜。
全球仅批准三款SMA治疗药物
目前，全球仅批准三款SMA治疗药物，包括渤健公司的Spinraza、诺华的Zolgensma和罗氏的Evrysdi。
Spinraza(诺西那生钠注射液)于2019年2月获得国家药监局批准，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症(约占所有SMA病例的95%)，这也是国内首个获批治疗SMA的药物。
此前诺西那生钠注射液在国内定价接近70万一支，每年需反复注射且属于完全自费药物。
新版国家医保药品目录于今年年初落地，北京、上海、广东、浙江四川、山东、湖南、湖北、福建、江西、河南等11个省市的医院近20位SMA患者接受了诺西那生钠注射液、治疗，该药从70多万降价至3万多，为患者家庭减轻不小的负担。
患病无药可医固然可怕，但收入难以支撑起高昂的治疗费用，也成为患者家庭面对SMA此类罕见病时的一大难题。