曹彬:我觉得本质上是没有差别的。实际上在咱们瑞德西韦2的研究当中,同样有中期分析的研究设计,中期分析不是由研究者分析的,它有一个独立的安全委员会或数据管理委员会来进行分析的,而且我们瑞德西韦临床研究的独立委员会共有5个人,其中两位是国内专家,三位是国外专家,包括美国一位、加拿大一位、英国一位,这五位专家中有三位是统计学方面的,另两位是临床专家,他们从后台看我们的数据,然后去评判。而且还不仅仅是中期,他们可以有计划地查看项目进展、实时的去看两组之间的疗效差异,虽然实际上是随机的安慰剂对照双盲的,但是它的效果有可能会呈现出“离散度越来越大”的态势,如果药是有效的,那么离散度会越来越显现出来。

王一民:我能不能理解成,要么是特别有效,要么是危害性特别大?

曹彬:可能有三种可能,一是:药物不良反应造成了病人意外的死亡,所以死亡率会增加;二是活性药物有效,病死率下降。但这种差别必须当入选病例积累到一定程度的时候,独立委员会在后台才能看到这样的差距。第三种可能性是:除了有效和有害,还有活性药物在标准治疗上无额外作用的可能性。

当达到一个节点的时候,独立委员会可能会叫停这个试验。如果是活性药,证实有效的话,这个试验就停止了,所有的病人就都建议使用活性药物。如果是另外一种情况,副作用特别大,也必须叫停实验,这个药就被“枪毙”掉了,以后再也不允许这个药物在人体当中开展临床研究。

曹大夫,很多医院医生仅仅观察了几例、十几例就能看出效果来了。你这里都200多例了,怎么还不知道效果呢?

王一民:虽然我们目前不太了解最终的结果,那能不能有一些能够“透露”给我们的信息?

曹彬:我们现在瑞德西韦2的研究已经超过了230例,已经达到了中期分析所需要的样本量,但是“达到样本量”和“能进行中期分析”是完全两个不同概念意义,为什么呢?因为入组不代表就可以进行评价了,还需要28天的随访,当然也不代表就一定是28天,因为我们的终点是“只要达到临床结局”,我们就可以进行评价。所以,做为研究者,我们也很期待——这230多个病人都达到到临床结局的时候,能不能出现一个节点?这个节点就能够让独立安全委员会做出一个客观的、科学的评价,如果真能达到这样一个结局时,我们就不需要入组453例病人了,有可能入组400例或者300例就可以了。

王一民:很多一线医院的医生会说,自己在管理病人的时候,患者病情的变化导致抉择困难,到底该加什么药物、减什么药物?做决策时,他希望有临床研究能回答这些问题。但现在的临床研究都没有涉及到这些特别特别细节的临床问题,应该怎么来看待这个事?